La SIFO: farmaci, oltre il 50% delle nuove molecole non è superiore a quelle già in commercio

Cristina Mazzantini, N. 12 dicembre 2009

In Italia negli ultimi anni sono stati registrati centinaia di farmaci (anche oncologici), ma oltre la metà rappresenta un’innovazione modesta o moderata. La maggior parte di questi prodotti va a coprire bisogni già soddisfatti, a costi più alti e senza miglioramenti sostanziali. La denuncia viene dagli esperti della Società Italiana di Farmacia Ospedaliera e dei Servizi Farmaceutici delle Aziende Sanitarie (SIFO) durante la presentazione del XXX Congresso nazionale della società scientifica (dal titolo “L’assistenza come occasione di ricerca”) che si è tenuto ad Ascoli Piceno dall’I al 3 ottobre 2009.
«Nell’attuale momento di crisi economica sarebbe necessario continuare a impegnare più risorse solo nel caso in cui sia garantito un risultato migliore per la salute e per la qualità di vita dei pazienti (nel caso specifico quelli oncologici ndr)», ha sottolineato la dottoressa Laura Fabrizio, presidente SIFO. «Oggi invece capita che si approvi un farmaco quando i dati clinici sono preliminari, ma non ancora sufficienti a stabilire con certezza i maggiori benefici rispetto alle terapie già esistenti».  La dottoressa Fabrizio intrattenendo un vasto pubblico ha ricordato «Ricerca non significa solo stare chiusi in un laboratorio, ma anche trovare soluzioni pratiche ai problemi di salute per capire quali siano i reali bisogni assistenziali dei pazienti» sottolineando che  «La nostra è una delle Società scientifiche più antiche d’Europa, che ha oggi l’obiettivo di collegare il passato con il presente e costruire su queste basi un solido futuro».
Nel suo intervento il dottor  Andrea Messori, vicepresidente SIFO ha dichiarato : «Apriamo le casseforti della sanità soltanto alle innovazioni che davvero danno maggiore efficacia», ha precisato sempre il dottor Messori. «Perciò anche in Italia bisognerebbe considerare non solo il risultato terapeutico espresso con i tradizionali indicatori clinici, ma anche il valore clinico espresso misurando quanta salute si ottiene con un certo farmaco. Le esperienze di molti altri paesi ci insegnano che, nei sistemi sanitari nazionali, la sostenibilità può essere gestita solo mettendo a confronto la salute guadagnata con la spesa sostenuta. Gli indicatori della spesa massima sostenibile per unità di salute prodotta (es. 50 mila euro o 20-30 mila sterline per anno di vita guadagnato) sono infatti materia di frequente dibattito in altri paesi, ma non in Italia. In questo campo, Piemonte, Lombardia, Toscana, Emilia Romagna e Veneto hanno comunque già attivato degli organismi locali di gestione dell’innovazione o Health Technology Assessment (HTA) cui partecipano farmacisti SIFO».
È intervenuto poi il dottor Pietro Finocchiaro, segretario nazionale SIFO sostenendo:  «Fin dal suo Statuto la nostra Società si propone di promuovere e coordinare l’attività scientifica finalizzata all’appropriato uso del farmaco, del dispositivo medico e di quant’altro utilizzato per la prevenzione, la cura e la riabilitazione».
«Ma mai prima d’ora la ricerca era stata proposta come tema principale di una nostra assise» ha aggiunto il dottor Isidoro Mazzoni, presidente del XXX Congresso Nazionale SIFO.  «Quando si parla di innovazione in farmacoterapia si rischia sempre di associarle il significato di nuovo. In realtà non è proprio così. Un farmaco può considerarsi innovativo quando offre al paziente benefici maggiori rispetto alle cure precedenti. L’accesso ai farmaci innovativi (che fa parte dell’assistenza al paziente) è però regolato da alcune variabili importanti: diritti del malato, tetti di spesa, prontuari regionali e aziendali. Non sempre, quindi, è uguale per tutti, come ad esempio avviene tra regione e regione».
«La SIFO grazie alla propria rete di esperti, ai propri Laboratori di Farmacoeconomia e di Dispositivi Medici, alle Aree scientifico-culturali appositamente istituite nonché agli scambi con le istituzioni e le società scientifiche, sta sviluppando competenze e ruoli nel campo dell’innovazione terapeutica (in particolar modo quella oncologica, ndr) così da essere riconosciuta come un vero e proprio ‘interlocutore istituzionale’ che partecipa in maniera qualificata e propositiva al dibattito che governa le scelte regolatorie nazionali e internazionali contribuendo a documentare, con esperienze applicative sul campo, la validità ed opportunità delle varie proposte»ha proseguito la dottoressa Laura Fabrizio .
Se le normative regolatorie fossero modificate» ha aggiunto ancora la dottoressa Fabrizio,«in modo da rendere necessario non solo la non inferiorità ma anche la dimostrazione di un valore aggiunto rispetto alle terapie già disponibili, attraverso la conduzione di studi rigorosi, è facile pensare che gli investimenti si indirizzerebbero verso una maggiore innovazione».
Alla presentazione del congresso, il direttivo della Società Italiana di Farmacia Ospedaliera e dei Servizi Farmaceutici delle Aziende Sanitarie ha inoltre riconosciuto, che per alcune patologie in questi ultimi anni sono state introdotte molecole fortemente innovative: per esempio nel trattamento dell’infezione da HIV, nel trattamento di tumori (es. rituximab, sorafenib, imatinib, lenalidomide, azacitidina), nell’artrite reumatoide e nella psoriasi (es. farmaci biologici anti-TNF e altri). In alcuni casi, invece, come le malattie rare o orfane, la mancanza di innovazione è dovuta principalmente alla carenza di investimenti nel campo della ricerca.
Ci piace riccordare un momento importante della cerimonia inaugurale: la lettura magistrale del professor Antonino Zichichi, presidente della World Federation of Scientists (Federazione Mondiale degli scienziati). «Mai come ora si può comprendere quanto il titolo del vostro congresso racchiuda un significato profondo»,ha sottolineato il professor Zichichi. «Il motore del progresso è la ricerca scientifica. I farmacisti solo apparentemente non si occupano di ricerca. In realtà la vita media si sta allungando sempre più, con le inevitabili conseguenze sul piano delle necessità assistenziali». Infine  del suo discorso il professor Zichichi ha fatto un appello alle Istituzioni dichiarando: «Perché vi sia progresso non basta la scoperta scientifica, servono anche le condizioni politiche. Vorrei che i politici diventassero ambasciatori della cultura scientifica»
In chiusura del Congresso della SIFO il presidente della Federazione Ordini Farmacisti Italiani (FOFI) il dottor Andrea Mandelli ha sottolineato l’importanza della presenza del farmacista in ogni contesto in cui il farmaco viene gestito, non solo nelle farmacie ospedaliere e territoriali ma anche nelle case di cura, nelle carceri, nelle Residenze Sanitarie Assistite, a garanzia di un uso sicuro e appropriato delle terapie farmacologiche in ogni contesto sanitario.

La ricerca si fa anche in reparto: la sfida della SIFO parte dalle corsie
Il Congresso Nazionale SIFO quest’anno è dedicato all’ “Assistenza come occasione di ricerca”. «Il gesto del dare il farmaco al paziente (oncologico, nel caso specifico ndr)  è fondamentale», ha sottolineato Antonio Tomassini, Presidente della Commissione Igiene e Sanità del Senato, intervenuto alla cerimonia inaugurale, «perché significa rispetto e cura della vita di un altro uomo. Dovete riscoprire l’importanza dell’autonomia professionale, libera da condizionamenti e posizioni di subalternità. Raccogliamo la sfida lanciata dai farmacisti delle Aziende Sanitarie», ha continuato il presidente Tomassini «nel segno di un miglioramento del Servizio Sanitario Nazionale. Ricerca significa produttività e innovatività per garantire le cure migliori ai pazienti. E voi occupate un ruolo strategico non solo nella scelta e nell’acquisto dei farmaci e dei dispositivi medici, ma anche in settori che spaziano dalla farmacovigilanza, ai comitati etici, al collegamento con l’assistenza domiciliare».
La necessità di stabilire un dialogo con le Istituzioni è stata più volte ribadita durante la cerimonia inaugurale. «Vogliamo stabilire un contatto continuo con il Servizio Sanitario Nazionale, sviluppando progetti utili» ha spiegato il dottor Mazzoni, «E la ricerca è proprio lo strumento per garantire questo collegamento. È la prima volta che un nostro incontro scientifico approfondisce questo tema. Spendendo gran parte della nostra quotidianità lavorativa nell’assistenza dedicata al paziente, noi, tutti i giorni, facciamo ricerca».

Nelle Marche, nasce il farmacista di corsia
Il farmacista va in corsia. Le Marche sono tra le prime regioni italiane a prevedere, entro la fine del 2009, il “farmacista clinico di reparto”, una nuova figura che opererà a stretto contatto con i medici e gli infermieri, a tutto vantaggio dei pazienti. L’annuncio è stato dato al XXX Congresso della  SIFO.
«È dimostrato  che con l’introduzione di questa figura professionale si avrà una riduzione del 40 per cento della spesa di reparto, grazie a una migliore selezione dei farmaci e a un loro impiego più efficiente e accurato. Senza dimenticare i vantaggi in termini di farmacovigilanza, cioè del riconoscimento precoce delle reazioni avverse, che la presenza costante in corsia del farmacista può garantire»,  ha spiegato il dottor Vincenzo Moretti, direttore della Farmacia Ospedaliera dell’Ospedale “Torrette” di Ancona.«La risposta farmacologica infatti varia fortemente nei singoli pazienti. La presenza del farmacista a fianco del medico e dell’infermiere risponde alle esigenze di multidisciplinarietà nell’affrontare ogni patologia, la cui cura non può essere appannaggio di un singolo professionista. Il farmacista, che conosce pregi e difetti di ogni molecola, può contribuire a ridurre il rischio di errore farmaco-correlato, ad esempio dal 30 per cento di errori di dosaggio si scende a percentuali del 10-8 per cento».
In Italia esperienze simili sono state avviate all’Ospedale Le Molinette di Torino e all’ISMETT di Palermo. «Riteniamo che entro la fine del 2009 possa essere avviata la prima fase di sperimentazione che durerà circa un anno» ha affermato il dottor Mazzoni

La FDA americana e i nuovi farmaci antitumorali
La Food and Drug Admnistration (FDA) ha approvato un nuovo farmaco per il trattamento di una rara forma di tumore, il mieloma multiplo, che colpisce le plasmacellule, una componente molto importante del sistema immunitario.
Il prodotto (KRX-0401), sviluppato dall’azienda biotech Keryx Biopharmaceticals, ha ricevuto la designazione di “farmaco orfano” dagli enti regolatori americani, che hanno pertanto concesso all’azienda la commercializzazione esclusiva per sette anni. KRX-0401, altrimenti noto come perifosina, agisce su un numero di pathways intracellulari associati alla morte cellulare, alla crescita, al differenziamento e alla sopravvivenza cellulare. In particolar modo, il farmaco ha importanti effetti su Akt, una molecola spesso attivata nei tumori che mostrano resistenza verso altre forme di terapia oncologica.   Sempre la FDA ha autorizzato l’avvio della sperimentazione clinica del farmaco antitumorale G-202 dell’azienda biotech GenSpera. Partirà quindi lo studio di Fase I che, nel primo quadrimestre del 2010, testerà l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del prodotto su pazienti affetti da tumore in progressione nonostante il trattamento con altri agenti antitumorali.
G-202, disegnato per attaccare i vasi sanguigni che alimentano i tumori solidi, è attivato da un enzima presente nei vasi sanguigni del tumore stesso. Nella sperimentazione pre-clinica G-202 ha mostrato efficacia, in modelli animali, nel trattamento dei tumori alla mammella, alla prostata e al rene.

Una nuova terapia per curare il carcinoma ovarico
Un farmaco per curare il tumore dell’ovaio: questo l’importante risultato raggiunto da ricercatori dell’Istituto Mario Negri di Milano, in collaborazione con il SENDO (Southern Europe New Drug Organization), con l’Istituto dei Tumori, l’Istituto Europeo di Oncologia e l’Istituto Oncologico della Svizzera Italiana.
La trabectedina, così si chiama la molecola, è un prodotto estratto e purificato da un organismo marino. La sua efficacia era stata provata un anno fa nelle terapia dei sarcomi delle parti molli, un particolare tipo di tumore. Ora i ricercatori hanno dimostrato che la molecola è anche efficace per la cura del tumore all’ovaio. Il farmaco è stato approvato a fine settembre dall’Emea, l’Ente europeo per la registrazione dei nuovi farmaci.
«Per noi è motivo di grande soddisfazione aver contribuito a comprendere le proprietà farmacologiche della trabectedina», afferma Maurizio D’Incalci, capo del Dipartimento di Oncologia dell’Istituto Mario Negri . I dati ottenuti in clinica hanno confermato i nostri dati di laboratorio che indicavano come il tumore all’ovaio sia particolarmente sensibile a questo farmaco. «Gli studi farmacologici dei nostri laboratori ci hanno anche consentito di mettere a punto una modalità d’uso di questo farmaco che oggi risulta molto ben tollerato. Riteniamo che trabectedina permetterà quindi di migliorare il trattamento di un tumore particolarmente aggressivo e finora molto difficile curare».

Tumori al microscopio
Rilevare l'interazione tra due cellule tumorali e osservarne l'attività biologica sarà presto possibile grazie a COCHISE (Cell -On-CHIp-bioSEnsor), un progetto internazionale sostenuto dall'Unione Europea e coordinato dall'Università di Bologna che si è concluso nelle scorse settimane con la messa a punto di un modello biologico di crescita tumorale. I risultati conseguiti in campo Biologico nell'ambito COCHISE sono stati presentati al 14° Congresso Mondiale di Oncologia e al dodicesimo Simposio Internazionale di Medicina Molecolare che si sono tenuti in Grecia lo scorso ottobre. «I risultati che abbiamo raggiunto nel corso del progetto COCHISE» ha sottolineato il professor Roberto Guerrieri, docente di Elettronica alla facoltà d'Ingegneria all'università di Bologna e coordinatore del progetto «rappresentano uno step significativo nello sviluppo e nella realizzazione di uno strumento innovativo che in futuro consentirà progressi importanti sia nella diagnostica oncologica che nella terapia dei tumori»

Metti il cancro in fuorigioco"
Tre tumori su dieci si possono evitare con una sana alimentazione e movimento fisico fin da bambini. Le alterazioni del metabolismo e degli ormoni in questi primi anni di vita rischiano infatti di alterare il funzionamento delle cellule, facendole degenerare. Ma, oltre al "cibo spazzatura" e alla sedentarietà, le altre "insidie" per gli adolescenti sono le sigarette, l'abuso di alcool e l'eccessiva esposizione al sole. Fattori di rischio sottovalutati, responsabili di circa il 40 per cento del totale delle morti per malattia oncologica. La Fondazione Giacinto Facchetti per lo studio e la cura dei tumori O.N.L.U.S. presenta "Metti il cancro in fuorigioco!", il primo progetto mai realizzato in Italia per spiegare la prevenzione nelle scuole e sui campi di calcio, grazie all'Inter e al Comune di Milano. Una guida a vignette per smentire i luoghi comuni sugli stili di vita verrà diffusa  nelle scuole secondarie di secondo grado e negli Inter club, dove saranno anche previsti incontri di sensibilizzazione. Su youtube, nella pagina dedicata www.youtube.com/fondazionefacchetti, è già visibile il video contro le credenze più diffuse fra gli adolescenti in tema di  tumori.«Vogliamo diventare il punto di riferimento dei più giovani e il modo migliore è incontrarli nei luoghi che frequentano» spiega il professor Emilio Bajetta, presidente eletto della Fondazione «Il nostro obiettivo è quindi rivolgerci agli adolescenti perché non è mai troppo presto per parlare di prevenzione».

Libro bianco
Ormai giunto alla quarta edizione il "Libro bianco" subirà una grande trasformazione per renderlo sempre più una "guida" anche per i pazienti; «Si tratterà di una vera e propria carta dei servizi» spiega il professor Carmelo Iacono, presidente eletto AIOM e responsabile del progetto ,«che coinvolge 240 unità operative. Abbiamo raccolto dati di estremo interesse, ad esempio sulle modalità di accesso al ricovero e sulle prestazioni erogate in degenza ordinaria, in day hospital e in ambulatorio, sulla presenza di infermieri professionali, di medici strutturati, sulla possibilità di ottenere il supporto psicologico e l'assistenza domiciliare. Si tratta di un prodotto concepito sia per i clinici che per i pazienti, che potranno accedere a tutte le informazioni attraverso il sito dell'AIOM www.aiom.it. Tra i dati vi è anche l'indicazione della spesa complessiva di ciascuna struttura per farmaci e personale. La prima voce, al contrario di quanto si crede incide di gran lunga meno della seconda sui bilanci. «Non è accettabile operare strategie di razionalizzazione su questo aspetto: a tutti i malati va garantito l'accesso alle terapie innovative»  afferma il professor. Marco Venturini, segretario nazionale AIOM «Una battaglia che vede AIOM coinvolta direttamente con uno specifico gruppo di lavoro. Abbiamo individuato alcune priorità: per prima cosa esaminare i percorsi autorizzativi e la reale disponibilità di questi farmaci nelle varie strutture del Paese. Poi verificare le criticità eventualmente legate alle disponibilità di budget e all'uso.»

Cellule ombelicali riprogrammate in cellule staminali embrionali
Un team internazionale, composto da ricercatori del Salk Institute for Biological Studies di La Jolla (California) e del Center for Regenerative Medicine di Barcellona (Spagna), ha riprogrammato alcune cellule provenienti da sangue di cordone ombelicale in cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), esprimenti quindi le funzioni delle cellule staminali embrionali.
Il metodo, pubblicato sulla rivista Cell Stem  di ottobre, potrà rivelarsi prezioso per produrre cellule staminali in modo sicuro, secondo necessità, per varie applicazioni. Sono infatti oltre 400.000 i cordoni ombelicali conservati nel mondo.
Le cellule provenienti da sangue di cordone ombelicale sono caratterizzate da una immaturità immunologica che le rende simili alle cellule neonate. Ciò le rende maggiormente compatibili in caso di trapianto (nel caso specifico per la leucemia) , e quindi meno soggette a reazioni di rigetto.
Il vantaggioso rapporto costo/beneficio del nuovo metodo permetterà la produzione su larga scala, e il relativo stoccaggio, di linee cellulari iPS derivanti da cordone ombelicale in reti pubblicamente disponibili, che potranno offrire una valida alternativa per le future applicazioni cliniche anche nei tumori.

Torna ai risultati della ricerca