L’era delle medicine “intelligenti”

Laura Bettinzoli, N. 3 marzo 2002

Fino a pochi anni fa l’unico modo di intervenire sul sarcoma e in particolare su una sua forma rarissima, denominata Gist, che colpisce il tratto gastrointestinale, era l’intervento chirurgico associato alla chemioterapia. Le persone colpite da tale forma tumorale che non guarivano con questo approccio terapeutico o che dopo qualche tempo presentavano una recidiva erano destinate a una vita molto breve, proprio perché non esisteva ancora una cura farmacologica in grado di bloccare, far regredire, e annientare completamente il tumore. Oggi la ricerca offre nuove e incoraggianti speranze a chi soffre di questa malattia, grazie ai risultati di recenti studi effettuati sul farmaco più innovativo degli ultimi mesi: l’Imatinib-Mesylate. Sembra, infatti, che basti una compressa al giorno per bloccare l’attività di un enzima che può generare la proliferazione delle cellule tumorali.
È una vera e propria rivoluzione che indica la strada del futuro, quella cioè di terapie molto specifiche, diverse per ogni malato. Aggredire il nemico senza colpire il resto, non è solo una strategia di guerra messa in atto dagli americani contro i talebani; la guerra intelligente (in questo caso il nemico è il tumore) è una tattica che viene, da qualche anno, adottata anche dalla medicina con i suoi cosiddetti farmaci “intelligenti”, come questo, denominato anche GLIVEC o STI-571, “che si è dimostrato un’eccellente promessa – spiega il dottor Tommaso De Pas, vice direttore della Divisione di Oncologia Medica dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano – per la cura di una malattia precisa, molto rara; e siamo sicuri che questa nuova strada di ricerca usata da pochi anni, quella cioè dei farmaci non chemioterapici, sia un’alternativa veramente valida alle cure tradizionali: è necessario avere fiducia nella ricerca perché sono in studio circa un centinaia di farmaci come questo”.
L’Imatinib-Mesylate o Glivec o STI-571 è un farmaco utilizzato da un po’ di tempo dai medici per curare la leucemia mieloide cronica ma solo da pochi mesi si è scoperto essere in grado di contrastare il Gist (Gastrol Intestinal Stromal Tumor), ossia i sarcomi gastrointestinali che non vanno confusi con i carcinomi gastrointestinali (tumori assai più frequenti). “È uno di quei farmaci, cosiddetti “intelligenti”, che uccide le cellule in modo aspecifico, cioè non è un farmaco chemioterapico che agisce anche sulle cellule sane, ma è un farmaco che va a colpire uno specifico recettore. Il Gist è un sarcoma gastrointestinale molto raro, si ammala 1 persona ogni 100.000. Nasce nell’intestino, e può colpire tutti gli organi, dall’esofago (raramente), allo stomaco (più frequentemente) fino all’ano (il tumore può crescere al di fuori di questi organi). Seppure si chiami sarcoma gastrointestinale non nasce solo nell’intestino, ma alcune volte nasce fuori da questo, sempre nell’addome (nel peritoneo) ed è per questo motivo che si parla di Gist extra-intestinali. Generalmente questo tumore nasce da alcune cellule che sono dei pace maker dell’intestino (quelle che ordinano i suoi movimenti). Tutte queste hanno il recettore responsabile della crescita della cellula denominato Kit o anche CD117. Queste cellule diventano cancerogene perché questo recettore si altera (sono quindi dei recettori alterati che dicono in continuazione alla cellula di crescere e questo gioca un ruolo importante nel farle diventare maligne)”.
Il Glivec è un farmaco in grado di bloccare la trasmissione del segnale di questo recettore, agisce unicamente su questo e a differenza dalla chemioterapia non attacca le altre cellule. È stato usato per la prima volta nel marzo 2000, su alcuni pazienti di Helsinki, in Finlandia. Dopo solo 4 settimane di trattamento si è potuto notare che nel 40-45% dei casi la massa tumorale si era ridotta e dopo 10 mesi, a beneficiare degli effetti positivi del farmaco, era circa il 75% delle persone sottoposte alla cura (questo studio è stato riportato sulla rivista New England Journal of Medicine il 5 aprile 2001). “Usando questa molecola su persone sofferenti di Gist – aggiunge De Pas – si sono potuti notare incredibili miglioramenti, non solo il tumore si riduce e si blocca, ma si possono osservare degli eclatanti ed evidenti benefici sulla salute del paziente: spariscono i dolori, molte persone hanno smesso di prendere la morfina, sparisce il senso di nausea e di debolezza”.
Questo farmaco viene utilizzato da poco tempo, gli studi sono stati infatti presentati e divulgati solo l’anno scorso, sono quindi 2 o 3 anni che viene sperimentato.
“Recentemente è stato fatto uno studio in cui sono state tenute sotto osservazione 150 persone ammalate di sarcoma gastrointestinale e curate con questo farmaco; di queste, solo l’11% continuava ad avere il tumore in crescita nonostante la pastiglia; in 9 persone su 10 il tumore si è fermato e in alcuni casi si è anche molto ridotto. Per capire se il farmaco agisce sul tumore ci vuole veramente poco tempo (1 o 2 mesi), perché la risposta dell’organismo è molto rapida.
In seguito a questo studio, ne è stato fatto un altro più piccolo, su meno di 50 persone, atto ad individuare la dose di farmaco da somministrare ad ogni paziente; anche in questo caso hanno risposto positivamente al trattamento 8 persone su 10; soddisfatti da risultati così incoraggianti (tutti quelli che hanno beneficiato del farmaco, l’80-90% circa, non sono più peggiorati), si è deciso che bisognava darlo obbligatoriamente a tutti”.
Lo STI-571 viene generalmente ben tollerato da tutti, non è di difficile somministrazione perché lo si prende per bocca (pastiglie), e i disturbi che può arrecare sono limitati a un po’ di ritenzione d’acqua e un po’ di alterazione alla pelle, non presenta alcuna tossicità, solo in alcuni casi c’è la possibilità che il tumore sanguini (fatto giudicabile in modo positivo).
“È necessario precisare che non è un farmaco utile alle persone sane, non serve quindi per prevenire il sarcoma gastrointestinale, ma si utilizza solo in persone già malate, in particolare per evitare ricadute dopo l’intervento chirurgico (adiuvante o precauzionale); può, infatti, solo prevenire la possibilità di riammalarsi (prevenzione della ricaduta)”.
“Questo farmaco “intelligente” non è l’unico ad avere dato dei risultati positivi – aggiunge il dottor De Pas – ad esempio, l’Iressa è un medicinale utilizzato nella cura dei tumori polmonari e agisce con lo stesso principio del Glivec, blocca alcuni segnali di crescita su dei recettori, viene assunto dal paziente per via orale (pastiglie), è poco tossico ed è benefico nel 15% dei casi”.
Tra le altre nuove molecole che promettono efficacia nella cura dei sarcomi c’è il rosiglitazone, un ex antibiotico e l’ET-743 che “mostra eccezionali capacità nel trattamento dei liposarcomi a cellule miste e anche in altri tipi di sarcoma”. Quest’ultima è una molecola ricavata da un piccolo organismo marino che vive da 500 milioni di anni nel mare dei Caraibi, appartiene alla famiglia dei tunicati, vive in colonie e si chiama Ecteinascidia Turbinata, è in grado di legarsi al DNA di alcune cellule cancerose e di modificare certe funzioni che provocano la morte. Il medicinale è stato sperimentato su 150 pazienti e ha dato come risultato il blocco della replicazione delle cellule tumorali; inoltre, come lo STI-571, è poco tossica e presenta effetti collaterali minimi.
Visti gli esiti positivi della sperimentazione anche di questo farmaco, il SENDO (South European New Drug Organisation), l’ente che promuove lo sviluppo di nuovi medicinali nell’Europa meridionale, ha previsto altre sperimentazioni su malati di sarcoma e sui tumori alla mammella con determinate caratteristiche. Infatti quella dei composti chimici derivati dal mare è una branchia della medicina nota da poco ma sicuramente in via di sviluppo. Si calcola che, oggi, le molecole di origine marina allo studio in tutto il mondo sono una trentina.

Centro sarcomi di Milano
Il Centro Sarcomi Milano dispone di ambulatori, in ciascuno dei tre istituti che lo hanno organizzato (Istituto Nazionale Tumori, Istituto Ortopedico “G. Pini”, Istituto Neurologico “C. Besta”), presso cui è possibile prenotare un appuntamento per una prima visita. Per prenotarsi, si può compilare una richiesta via Internet, così da ricevere comunicazione dell’appuntamento all’indirizzo di posta elettronica che sarà indicato.
Istituto Nazionale Tumori
via Venezian,1 Milano
tel. 02-70639139
e-mail: trari@istitutotumori.mi.it
sito web: www.see.it/infomed/sarcomi

Torna ai risultati della ricerca